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No hay estudios controlados aleatorizados a talla adulta que permitan evaluar la eficacia del tratamiento a largo plazo; sin embargo, los estudios publicados muestran una ganancia de talla adulta de entre 0,6 y 1,8 DE. One of its main features is proportional postnatal growth failure. In the last decades several studies of recombinant human growth hormone rhGH treatment on NS patients have been published with discordant results.

Studies show an increase in growth velocity and a height gain in the first year of treatment from 0. No controlled trials reporting adult height are available. Nevertheless, among studies reporting adult height, GH therapy resulted in adult height SDS gain from 0. Age, height at treatment initiation, age at pubertal start, response to first year of treatment, treatment duration and dose are important predictors of response. Data on cancer development during rhGH treatment obtained from post-marketing studies give no cause for concern, although they are limited.

Se han documentado tallas medias adultas en individuos europeos con SN de cm para mujeres y entre ,9 y ,8 cm para hombres [11]. Dado el retraso madurativo de estos pacientes, los datos disponibles sobre talla adulta deben ser tomados con cautela [17]. Binder y cols. Las tablas 1, 2 y 3 pretenden resumir los resultados de los estudios realizados hasta la fecha.

Resultados a corto plazo Tabla 1. El estudio de McFarlane y cols. Los pacientes del estudio de McFarlane y cols. En el estudio de Horikawa y cols.

Estudios a talla adulta Tabla 2. El estudio de Osio y cols. El estudio de Noordam y cols. El estudio de Tamburrino y cols. En general, en estos estudios no hay referencia al tipo de defecto molecular subyacente, ni a las malformaciones asociadas, factores ambos que pueden influir decisivamente en la respuesta al tratamiento. En muchos de ellos, la edad a la que se considera alcanzada la talla adulta es inferior a la deseable, o desconocida.

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